• మన శరీరం కదలాలన్నా, ఊపిరి తీసుకోవాలన్నా మెదడు ఇచ్చే సంకేతాలు వెన్నెముకలోని మోటారు న్యూరాన్ల (Motor Neurons) ద్వారా కండరాలకు చేరాలి.
• ఈ న్యూరాన్లు ఆరోగ్యంగా ఉండటానికి SMN అనే ప్రోటీన్ కావాలి.

• దీనిని ఉత్పత్తి చేసే SMN1 అనే జన్యువు లోపించడం వల్ల ఈ వ్యాధి వస్తుంది.
• ప్రోటీన్ అందక మోటారు న్యూరాన్లు చనిపోతాయి. ఫలితంగా మెదడు నుంచి సంకేతాలు అందక కండరాలు నిర్జీవంగా మారిపోతాయి.

• సాధారణంగా శిశువు పుట్టిన ఆరు నెలల లోపు ఈ లక్షణాలు బయటపడతాయి:
  • ఫ్లాపీ బేబీ సిండ్రోమ్: చిన్నారి తన చేతులు, కాళ్లను కదపలేకపోవడం.
  • తల నిలపలేకపోవడం: కండరాల బలహీనత వల్ల శిశువు మెడ అదుపులో ఉండదు.
  • మింగడంలో ఇబ్బంది: పాలు తాగడం లేదా ఆహారాన్ని మింగడం కష్టమవుతుంది.
  • శ్వాసకోస సమస్యలు: ఊపిరి తీసుకోవడం కష్టమై తరచూ ఇన్ఫెక్షన్లకు గురవుతారు.

• ప్రపంచంలోనే అత్యంత ఖరీదైన ఔషధంగా పిలిచే ఈ ఇంజెక్షన్ ధర వెనుక బలమైన కారణాలు ఉన్నాయి:
  • అత్యాధునిక జీన్ థెరపీ: ఇది సాధారణ మందు కాదు. శరీరంలో లోపించిన జన్యువు స్థానంలో కొత్త, ఆరోగ్యకరమైన జన్యువును ప్రవేశపెట్టే అద్భుత సాంకేతికత.
  • వన్-టైమ్ మ్యాజిక్: ఒక్క ఇంజెక్షన్ వేస్తే జీవితకాలం పాటు ఆ వ్యాధి నుంచి ఉపశమనం లభిస్తుంది.
  • తయారీ & దిగుమతి: ఈ ఔషధ తయారీకి వేల కోట్ల రూపాయల పరిశోధన ఖర్చు అవుతుంది. పైగా ఇది విదేశాల నుంచి దిగుమతి చేసుకోవాలి.

• దురదృష్టవశాత్తు, SMA Type-1 సోకిన పిల్లలకు సకాలంలో (ముఖ్యంగా రెండేళ్ల లోపు) చికిత్స అందకపోతే, కండరాలు పూర్తిగా క్షీణించి, ఊపిరితిత్తులు పనిచేయడం మానేస్తాయి. దీనివల్ల శిశువులు రెండేళ్లు నిండకముందే మరణించే ప్రమాదం ఉంది.

• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  
• 
  
  

☛Follow our YouTube Channel (Click Here)

☛ Follow our Facebook Page (Click Here)

☛ Follow our Instagram Page (Click Here)

☛ Join our WhatsApp Channel (Click Here)

☛ Join our Telegram Channel (Click Here)